英国当地时间12月12日，制药巨头阿斯利康宣布，已同意以390亿美元（折合人民币约2550亿元）的现金和股票收购美国药厂Alexion（译：亚力兄）。
图：阿斯利康官网消息
临近年底，这一天价收购引发医药圈关注：亚力兄是干什么的？阿斯利康看中了他什么，舍得花这么多钱买下它？亚力兄成立于1992年，是一家专注于罕见病创新药开发的美国生物制药公司，其拥有的一款强劲盈利能力的罕见病药物Soliris，自上市以来，销售额一路飙升。Soliris用于治疗NMOSD—一种罕见的、破坏性的、补体介导的中枢神经系统疾病，患者会经历不可预测的、复发和恶化的病程。该病特征是不断复发，每次复发都会导致残疾的逐步累积，并可能导致过早死亡。其中，视神经炎可导致眼痛和失明，横贯性脊髓炎可导致严重的虚弱、运动障碍、感觉和运动障碍、肠和膀胱功能丧失、瘫痪和呼吸衰竭。相当大比例的患者持续存在永久性严重残疾，包括失明和瘫痪，或在疾病发作后75个月内死亡。具体而言，有34%的患者持续存在永久性运动障碍，23%的患者依赖轮椅，18%的患者存在永久性视觉障碍，9%的患者死亡。
在美国、欧盟和日本，Soliris均被授予了治疗NMOSD患者的孤儿药资格（ODD）。综合美国保险公司、患者自费以及政府报销数据，在美国，每名患者每年在此药物上的平均支出位于43.2万美元至54.2万美元的区间。而据媒体报道，该药在加拿大的售价更高，人均每年药费高达70万加元（约合人民币360万）。正是凭借此，2012年时，Soliris就凭借11.24亿美金的销售额跻身重磅药物行列。亚力兄的2019财报显示，其总营收约60亿美元，其中Soliris的销售额高达39.46亿美元，在2019抗体类药物销售排行11名。而阿斯利康作为全球制药巨头，自然已经布局罕见病药物赛道，销售增长势头迅猛。
阿斯利康2019年财报显示，其营收大头主要涵盖肿瘤、心血管以及呼吸三大领域，但只拥有一款罕见病免疫产品Fasenra，2019年这一产品销售额7.04亿美元，同比增长率高达137%。有媒体报道称，阿斯利康主攻的肿瘤赛道上竞争激烈，且公司的王牌药专利保护陆续到期，大批仿制药开始涌现，必须寻找新的增长点。罕见病药物领域以其低于常规药物的研发成本和能够自主定价下所带来的高额利润，成了布局的重要选择。阿斯利康也表示，收购亚力兄将加强其在罕见病药物市场的竞争力，这一领域利润丰厚，将增强其在未来几年的营收和现金流。罕见病被认为是全球医药产业最具增长潜力的领域之一。最近三年，罕见病药物领域也出现了多次天价收购。
2017年6月，强生宣布以300亿美元完成了对瑞士生物技术公司Actelion的收购。Actelion也一直致力于罕见病药物研发，推出的Opsumit和Uptravi两种药品，均用于治疗肺动脉高压引起的危及生命的病症。当时有评论称，通过这笔交易，强生将在除自身免疫疾病、心脏病、癌症等领域外，再度成为一个新疾病领域的领导者。强生方面也表示，通过这一收购，期待强生为全球患有肺动脉高压和其他严重疾病的患者带来价值。据分析师预测，上述这两种药物到2020年的销售总额会超过46亿美元。另一个在罕见病领域的天价收购案，是2019年初日本武田制药宣布完成对伦敦上市的制药公司夏尔的620亿美元收购，武田制药也凭借此次收购一跃成为全球前十大制药企业之一。一个重要原因是，武田制药瞄准了夏尔在罕见病药物领域的潜力。夏尔的主要业务涉及包括多动症、干眼症、出血性疾病、法布雷症、戈谢病等一系列罕见疾病，在生物医药方面的研发能力位居全球前列。对此，武田制药中国负责人指出，罕见病并不「罕见」，罕见病患者是世界上规模最大的被忽视的群体之一，有庞大的亟待满足的需求，罕见病领域虽然具有其特殊性，但蕴含了绝佳的创新机遇。医药行业调研公司 EvaluatePharma 发布的《罕见病药物报告》（2018）显示，2017 年全球罕见病药物市场总额为 703 亿美元，占据 16%处方药市场份额。预计到 2024年，罕见病药物市场总额预计达到 2620亿美元，占处方药市场份额可能超过 20%。在罕见病药物被制药巨头们看好的背后，是近万种罕见病，以及受罕见病影响的上亿人群。
罕见病指的是「在一般人群中很少或很少发生」的疾病，通常是慢性的、退行性的、危及生命的，往往严重影响人们的身体、感觉、精神或智力。在已经制定罕见病政策的国家中，美国将「罕见」定义为受影响人口少于20万人；欧盟设定的门槛是每1万名公民中有5人；日本和韩国规定，罕见疾病患病率为0.4‰。来自10月份举办的「2020年中国罕见病大会」上的数据，世界上有超过7000种罕见疾病，而且数量在不断增加，每年大约有250种新疾病加入名单中。据估算，全球受罕见病影响的人群有2.63—4.46亿人，中国约有2000万人。但是，罹患罕见病不等于直接死亡，并且病人本身需要的也不止是临终关怀。医学技术的进步使一部分罕见病得以在药物干预下得到控制。鉴于罕见病的特殊性，近些年，国内在罕见病药物领域也是动作频频。
2018年5月，国家卫健委、国家药监局等部门联合发布了《中国第一批罕见病目录》，，包括121种罕见病。并提出，目录今后会继续调整和扩充。之后，一系列与罕见病医疗保障相关的政策和措施相继出台。2019年，新修订的《中华人民共和国药品管理法》明确规定，国家鼓励研究和创制新药，对临床急需的罕见病新药、儿童用药开设绿色通道，优先审评审批;对于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的新药，在临床试验已有数据显示疗效，并且能够预测临床价值的条件下可以附条件审批，以提高临床急需药品的可及性。自2018年以来，已有38种急需的罕见病用药符合简化审批的条件被批准上市；有61种可以治疗中国《第一批罕见病目录》内疾病的药物，已经在国内上市，这其中的36种药物已纳入国家医保目录。如果不想错过我们的推送，可以进入公众号，查看以往的文章列表；如果有一天没有收到我们的推送，那可能因为微信改变了推荐方式，不是我们没有更新哟；你可以在搜索框搜索“健康界”，进入公众号，阅读往期文章。