神仙打架谁得利？这部法案要让患者第一时间用上最新最贵的药

编者按

虽然这部“药物信息交换法案”尚没有变为落地的法律，但是其反映的是利益博弈下患者权益的提升。而这其中，强大的医保支付方、严谨的药物监管部门、踊跃的患者组织与创新研发一样，都是不可或缺的。

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在2017年，美国食品和药物管理局（FDA）批准了46种新药，创造了21年来的最高纪录。但是新药获批和患者能用上并不是一回事。如果不解决支付问题，患者依旧是望药兴叹。

为了让患者能更快地用上新药，美国现在正在酝酿出台一部新法案：药物信息交换法案（Pharmaceutical Information Exchange Act），旨在允许药企在新药获批上市前就向保险公司披露相关实验数据，以便在获批上市后能第一时间进入医保覆盖范围。

围绕这一立法动议，美国社会相关方面观点不一、众口难调，但是有一点可以肯定的是：患者真的能很快地用上新药，得到报销。

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根据药物信息交换法案（Pharmaceutical Information Exchange Act），药企同医保机构讨论尚未获批上市药物相关数据的行为将被开绿灯。药企可以在FDA批准前12至18个月前和保险公司、PBM和其他相关团体分享申请上市新药的临床和药物经济学数据。而这个时间窗口，足够保险公司根据相关新药的疗效制定后续的报销政策。

如果这一法案能够获得通过的话，将会使得制药行业的长期愿望得以实现。药企当然是大为欢迎。过去保险公司需要花费数周乃至数月时间评估一款新药的的疗效。对药企来说，一款新药的研发投入巨大，而专利期有限，早一天送到患者手中就早一天能回收成本。

因此，药企长期以来一直认为，应该能够向医保机构提供医学实验和药物经济学信息，以尽早决定医保覆盖范围和报销比例。

支持者认为，该法案也将会使保险公司的预算管理更为方便。当前美国FDA在批准重磅且昂贵的新药或者疗法上变的更加快速。但是好东西从来不便宜，高昂的定价也让药物可及性的问题成为舆论讨论的焦点。吉利德的丙肝直接抗病毒（DAA）药物索华迪一个疗程费用为8.4万美元；Spark公司针对特定遗传性眼疾的基因疗法药物Luxturna定价85万美元；诺华的首款CAR-T治疗产品Kymria单词治疗费用47.5万美元……保险公司在面对这些高价新药时的心态是相当复杂的，如何确定报销政策、费率，一直让保险公司非常头痛。

另一方面，保险公司或许早已为药物未获批准的适应症“买单”。支持者所持的另一个观点是：如果保险商对一种药物的临床和财务价值更为自信的话，病人终将获益。

两年前，礼来制药（Eli Lilly）以及安泰保险（Anthem）高管共同发布了一份白皮书，宣称“药企同保险公司何时以及如何交流沟通未获FDA批准药物的关键临床、安全信息，尚存有许多不确定性。如果能将这种不确定性移除，病人、保险公司、政府、雇主以及药企都将从中获益。”

这一观点日后在《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act）的早期版本中得到了体现，该法案的制定出台旨在颠覆许多监管常规做法。不过，最终该条款还是被“拿下来”，因为立法者担心，药企也许会在FDA批准之前，过度宣传推广已面世药物的新适应症。

对药物未获批准的用途进行营销推广，或称为适应症外营销（off-label marketing），一直以来都是一个争议话题。医生可以自由地以任何用途开具药物处方，不过许多年下来，许多制药商不得不为适应症外营销可能引起的诉讼交罚金。然而，也有两次法庭裁决确认制药商可以就药物适应症外用法“发声”，不过前提是信息必须准确无误、非误导性的。

以及提供有关已上市药物新用途的相关数据。不过，该法案提出告诫：药物相关信息必须是真实可靠、非误导性的。同时，“药物信息交换法案”还包含严格的限制，首先要求相关分享信息必须科学可信，其次规定只有那些参与支付和处方标准决策的人才有权访问相关数据，禁止相关信息提前泄露给患者，投资者和公众。

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反对者当然也有。

美国消费者团体“Public Citizen”健康研究的负责人Michael Carome博士就表示：“药企针对的听众是委员会、医院和保险商，这几方会决定是否对市面上药物的新用法付费，因此药企会以尽可能的溢美之词提供信息，因为很明显他们想要自己的药物尽快获得医保覆盖。”

其实，围绕着药企能否在药物获批前向保险商分享数据的分歧，是FDA同制药业长久以来的一个争议点。有反对者就表示：“这是共和党方面试图削弱FDA权威的持续努力的一部分。这一步迈得太大。允许药企同医生讨论未经批准的新用途是一回事儿，不过他们试图让保险公司为之买单，那么我们还要FDA做什么？这相当于抹杀掉FDA的作用。”

这一法案能否在美国立法机构获得通过，以及最终将会产生什么影响，我们也将持续跟踪关注。但另一方面，你不能不对美国各方社会力量在利益博弈下加速新药的患者可及性而鼓掌。

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