导读
和中国一样采用单一付款人制度的英国刚刚对CAR-T疗法的报销说了不。这也提示我们，医保支付机构未来会越来越频繁地对新药新疗法进行基于成本效益的价值评估。
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图片来源：视觉中国
上帝关上一扇门，也会开启一扇窗——这句话反过来有时也适用。
上周的吉利德（Gilead Sciences）可能就对这种悲喜交集深有感受。8月27日，欧洲药品管理局（EMA）刚刚审批通过了吉利德公司研发的针对两种恶性肿瘤的CAR-T细胞疗法Yescarta。但就在第二天，英国的卫生技术效益监管机构NICE（National Institute for Health and Care Excellence）就提议不将此药纳入英国社会医疗保险范围，这将大大折损吉利德的预期营收。NICE拒绝将CAR-T疗法纳入医保的理由总价下来简单粗暴：贵。
CAR-T疗法的基本原理是从患者身上提取T细胞，T细胞经过基因工程后成为CAR-T细胞（嵌合抗原受体T细胞）在实验室培养扩增，然后再输回患者体内，增强患者免疫系统的抗癌能力。
吉利德于2017年8月收购了Kite Pharma，该项举措使得吉利德成为与诺华公司、Juno公司（后被新基公司收购）并立的CAR-T疗法三大霸主之一。去年，FDA批准了诺华的Kymriah以及吉利德的Yescarta这两款CAR-T产品上市，虽然两款产品都能够靶向CD19，但其CAR设计却存在明显差异。Kymriah的共刺激区使用的是4-1BB，而Yescarta的CAR结构中共刺激区使用的是CD28。
Yescarta主要治疗对前期至少两种其他治疗反应效果差或治疗后复发的大B细胞淋巴瘤， Kymriah则主要治疗难治性或复发性急性淋巴细胞白血病（ALL）。8月21日上线于Science Signaling的一篇文章研究了含有CD28以及4-1BB两种不同共刺激区的CAR-T细胞之间存在的差异，作者并没有明确地说到底哪一种共刺激区更好，但在体外研究却发现含有CD28共刺激区的CAR-T细胞比含有4-1BB共刺激区的细胞攻击肿瘤细胞的速度更快，强度更高。
欧盟审批的通过对吉利德来说有着里程碑的意义，这意味着Yescarta疗法能够在除了艾滋病和丙肝治疗之外的更多领域发挥作用。限于CAR-T疗法的高昂定价，很多国家都在讨论是否为这一创新疗法提供报销，EMA的这一决议为无疑增长了他们对此进行报销的决心。
然而，在英国，吉利德公司遇到了药企们经常遇到的问题：他们难以证明新药的价格是合理的。吉利德在解释其定价的依据后，NICE依旧认为，“Yescarta的成本太高，无法纳入NHS所认定的保险范围。”
监管机构对于基因疗法的态度是极为谨慎的，尽管专家们都承认CAR-T在治疗癌症方面显示出的重大进步，但它仍需要长期观察。
负责NICE卫生技术评估的Meindert Boysen在一份声明中说道：“CAR-T确实是令人兴奋的重大创新，为患者的痊愈带来了希望，但我们仍然需要对CAR-T做进一步的了解，在这种情况下，我们很遗憾不能推荐Yescarta纳入涉及NHS报销中。”
该监管机构还进一步指出，“Yescarta带来的好处是未知的，目前没有直接数据可以将吉利德的Yescarta疗效与普通化疗疗效进行比较，而这些缺失的数据却正是必须的支持证据。” 对此，吉利德英国地区总经理Hilary Hutton-Squire则在一份声明中表示：“细胞疗法是一种创新的、先进的技术，在英国，确实几乎没有非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的化疗疗效数据。因此，我们正在与NICE进行讨论，以确定合适的方法来比较疗效、阐明细胞疗法适用于英国的患者。”
尽管在英国的价格尚未公布，我们可以参考Yescarta在美国的定价，尽管373000美元的价格比其竞争对手诺华Kymriah要低102000美元 (Kymriah 定价475000美元 )，它们仍然是大部分普通人无法负担的“奢侈品”。
NICE的决定引起了许多患者的不满，伦敦癌症研究所癌症疗法负责人Raj Chopra教授表示，“令人失望的是，那些用尽了所有其他治疗方案的非霍奇金淋巴瘤患者终于燃起了希望，最终却还是会因为无力负担费用而无法接受CAR-T细胞治疗。”
面对这个情况，NICE表示，如果监管机构要推荐Yescarta纳入保险制度，吉利德需要起草一份“商业协议”，通常情况下，制药商需要提供一定的价格折扣。Hilary Hutton-Squire信誓旦旦地表示：“我们的首要目标是尽快向英国的患者提供Yescarta，相信我们很快就能达成协议。”
CAR-T疗法让病人使用基因改造的免疫细胞来抵抗癌症，这项突破性的治疗方法给医学界带来了巨大的希望。但与此同时，它们复杂又昂贵，也引起了关于处方药成本的许多争议。
今年早些时候，一个患者倡导组织提起诉讼，希望阻止美国政府向吉利德颁发一项实验性的CAR-T疗法独家许可证，理由是其高昂的价格使得大多数美国人都负担不起。与此同时，诺华制药的Kymriah也仍在接受评估。
“如果我们要在国民健康保险制度中广泛使用CAR-T疗法，就需要找到降低成本的方法”， NICE表示。越来越多的人也意识到，降低成本是CAR-T疗法可持续发展的重要因素之一。在第三届全球CAR-TCR峰会上，专家们认为加快自动化生产是降低CAR-T疗法成本的关键所在。
汤晨|责编
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